식약처 디지털의료기기 임상시험등 가이드라인

Regulatory Science
Author

Tea Tasting Lady

Published

2026-05-17

디지털의료기기 임상시험등 가이드라인

발행: 식품의약품안전처 디지털의료제품지원총괄과 | 발행일: 2026년 4월 30일
문서번호: 안내서-1501-01 | 법적 효력: 없음(참고용)

Ⅰ. 일반사항

1. 배경

2025년 1월부터 「디지털의료제품법」이 시행됨에 따라 AI 또는 무형의 소프트웨어에 기반한 디지털의료기기의 제품별 특성에 적합한 디지털의료기기 임상시험 또는 디지털의료기기 임상적 성능시험(이하 “임상시험등”)에 관한 제도가 도입되었다.

주요 변화 사항:
- 보건의료데이터 등을 활용한 데이터 임상시험등은 식약처 승인 없이 실시 가능
- 임상시험등 기관 외의 장소에서도 임상시험등의 일부 업무를 수행 가능
- 실사용 평가에 대한 명확한 법적 근거 마련

본 가이드라인 목적: 임상시험등 계획 승인, 기관 외 실시 승인, 실사용 평가 절차에 대한 이해 제고 및 업무 수행의 일관성 지원.

2. 관련 규정

가. 「디지털의료제품법」 (이하 “법”)
https://www.law.go.kr/법령/디지털의료제품법
- 제9조 (임상시험계획의 승인 등)
- 제10조 (임상적 성능시험계획의 승인 등)
- 제15조 (실사용 평가)

나. 「디지털의료제품법 시행규칙」 (이하 “시행규칙”)
https://www.law.go.kr/법령/디지털의료제품법시행규칙
- 제14조 (임상시험계획 승인 등)
- 제15조 (임상시험기관 외 실시 승인 등)
- 제16조 (집단시설 등)
- 제17조 (임상시험의 실시·관리기준)
- 제18조 (임상시험 실시상황 보고 등)
- 제19조 (임상적 성능시험계획 승인 등)
- 제20조 (임상적 성능시험기관 외 실시 승인 등)
- 제21조 (임상적 성능시험기관 시 준수사항 등)
- 제22조 (임상적 성능시험기관 실시상황 보고 등)
- 제30조 (실사용 평가의 대상 및 절차 등)
- [별표5] 임상시험계획서에 포함되어야 할 사항
- [별표6] 디지털의료기기 임상시험 실시·관리기준
- [별표7] 임상적 성능시험 계획서에 포함되어야 할 사항
- [별표8] 디지털의료기기 임상적 성능시험 실시·관리기준

다. 「디지털의료기기 임상시험등 계획 승인 및 실시·관리에 관한 규정」 (식약처 고시, 이하 “고시”)
https://www.law.go.kr/행정규칙/디지털의료기기임상시험등계획승인및실시·관리에관한규정/(2025-29,20250424)
***

Ⅱ. 디지털의료기기 임상시험등 계획 승인

1. 디지털의료기기 임상적 평가의 유형

임상적 평가의 유형은 크게 임상시험등과 실사용 평가(시판 후 임상시험등 포함)로 구분한다.

디지털의료기기 임상적 평가
├── 임상시험등
│   ├── 시판 전 임상시험등  ← 식약처 승인 대상 (일부 면제)
│   └── 시판 후 임상시험등  ← IRB 승인
└── 실사용 평가
    ├── 시판 후 임상시험등  ← IRB 승인
    ├── 후향적 관찰연구     ← IRB 승인 (임상시험 아님)
    └── 임상문헌·부작용 사례 분석 (시판 후 조사) ← 기업 자체

관리 주체별 구분

임상유형 판단 흐름도 (전체)

2. 임상시험등 계획 승인 대상

가. 디지털의료기기 임상시험

원칙
디지털의료기기 임상시험을 하려는 자는 식약처장의 승인을 받아야 한다. 단, 흐름도1에 따라 식약처장의 승인 면제 대상에 해당하는 임상시험은 IRB 승인만으로 수행 가능하다.

관련 규정: 「디지털의료제품법」 제9조제2항, 「디지털의료제품법 시행규칙」 제14조제3항

흐름도1 - 식약처 임상시험계획 승인 대상 판단

데이터 임상시험 예외
일반 공산품(예: 스마트폰으로 촬영한 사진 등) 또는 불특정 데이터를 활용하는 임상시험등도 면제에 해당할 수 있으나, 제품 허가를 목적으로 하는 확증임상시험의 경우 식약처 계획승인을 받을 것을 권고한다.

식약처 승인 면제 조건 상세
면제 조건 근거 주의사항
② 데이터 임상시험 법 제9조 대상자에게 직접 기기 사용 없을 것
③ 우수 관리체계 인증 1·2등급 독립형 SaMD 법 제17조제3항 연구자 임상시험 해당; 의뢰자 주도이면 식약처 승인 필요
④ 성능인증 디지털의료·건강지원기기 활용 연구자 임상 법 제34조 의뢰자 주도 임상시험은 식약처 승인 대상
⑤ 제조업허가 등 제외대상 디지털의료기기 시행규칙 제11조제5·6항 후향적 관찰연구의 경우 IRB 승인만으로 가능(실사용 평가)

나. 디지털의료기기 임상적 성능시험

관련 규정: 「디지털의료제품법」 제10조제1항, 「디지털의료제품법 시행규칙」 제19조제1항

일반적으로 임상적 성능시험기관에 설치된 IRB 승인만으로도 연구 수행이 가능하다. 단, 흐름도2에 따라 식약처장의 승인 대상에 해당하는 경우 임상적 성능시험계획 승인을 받아야 한다.

흐름도2 - 식약처 임상적 성능시험계획 승인 대상 판단

고위험 검체 채취 방법 (식약처 승인 필요)
1. 인체의 피부, 점막, 안구, 요도를 침투 또는 관통하는 방법
2. 외이도, 외비공, 인두, 직장 또는 자궁경부를 넘어서 귀, 코, 입, 항문관 또는 질에 들어가는 방법

다. 디지털의료기기 실사용 평가

관련 규정: 「디지털의료제품법」 제15조제1항, 「디지털의료제품법 시행규칙」 제30조

실사용 평가 대상이면 흐름도3에 따라 IRB 승인만으로도 연구 수행이 가능하며, 식약처장에게 실사용 평가 계획서를 보고하거나 사전검토를 신청할 수 있다.

흐름도3 - 디지털의료기기 실사용 평가 대상 판단

사전검토 제도 활용 권고
식약처 승인 면제 대상에 해당하더라도 사전검토 제도를 활용하여 임상시험등 계획의 적정성 등에 대해 미리 검토를 받을 수 있으며, 임상시험의 경우 식약처로부터 임상시험 계획승인을 받을 수 있다.
- 사전검토 신청 사이트: https://emedi.mfds.go.kr
- 수수료: 1,097,000원
- 제출서류: 임상시험등 계획서 (첨부서류는 제출하지 않음)

3. 임상시험등 계획서 작성

임상시험등 계획서 작성 시 시행규칙 [별표5], [별표7]에 나와있는 사항을 모두 반영해야 한다.

계획서 필수 포함 항목 (시행규칙 별표5, 별표7)
1. 임상시험등의 제목
2. 임상시험등 의뢰자 정보
3. 시험기관 및 시험책임자 정보
4. 배경 및 목적
5. 시험 설계 및 방법
6. 대상자 선정·제외 기준
7. 평가변수 및 분석 계획
8. 법 제31조제2항에 따라 디지털융합의약품의 부분을 구성하는 디지털의료기기에 대한 임상시험등을 함께 실시하는 경우 임상시험용 의약품에 대한 정보 및 그 관리에 관한 사항 (표시 및 포장, 투여경로, 투여방법, 보관조건, 출납관리, 회수 및 폐기 등 포함)
9. 그 밖에 임상시험등을 안전하고 과학적으로 하기 위하여 필요한 사항

디지털융합의약품 관련 임상시험용 의약품 관리

항목 내용
표시 및 포장 임상시험용임을 표시, 명칭, 배치번호, 사용기간, 보관조건, 식별 코드 등 포함
투여 경로·방법 경구, 주사(피하·근육·정맥), 국소(피부·점막), 기타(흡입·안구 등)로 구분
보관 조건 적절한 온도 유지, 보관온도 일지 작성
출납 관리 시험기관 입고 후 수량·상태 확인, 교부 기록지 작성
회수 및 폐기 임상시험 종료 시 시험책임자가 미사용 의약품 확인 후 반납, 의뢰자 SOP에 따라 폐기

4. 임상시험등 계획 승인 및 변경승인 절차

가. 식약처 계획승인 절차

제출서류 (식약처 승인 대상)
1. 임상시험등 계획승인 신청서
2. 첨부서류
- 임상시험등 계획서
- 디지털의료기기 GMP 적합관정서 (독립형 SaMD 제외)
- 기술적 특성에 관한 자료 (작용원리, 소프트웨어 검증·유효성, 전자적 침해행위로부터 보호 조치, 시험규격 및 설정근거와 실측값 자료 등)
- 디지털의료·건강지원기기와 조합된 기기의 경우 법 제34조제2항에 따른 성능인증에 관한 자료
- 디지털융합의약품의 부분을 구성하는 경우 조합적 특성에 관한 자료

처리 절차

제출자료 면제 범위 (임상시험등 계획 승인 신청 시)
- 수출용 디지털의료기기
- 이미 수입허가를 받은 기기와 같은 제조원의 동일제품임을 확인받은 디지털의료기기
- 제품군을 구성하는 제품 중 대표 제품을 제외한 제품
- 전자 인터페이스, 구성품 및 인프라
- 사전 검토 결과통지서를 제출하는 경우: 사전 검토를 받은 자료
- 우수 관리체계 인증을 받은 자가 인증서를 제출하는 경우: 소프트웨어 검증·유효성 자료 및 전자적 침해행위로부터의 보호 조치에 관한 자료

나. 임상시험등 계획 변경승인 절차

식약처·IRB 계획 변경승인 대상 (중요 변경사항)
- 임상시험등의 목적 변경
- 신청인의 변경
- 대상자의 안전 또는 시험결과의 신뢰성에 중대한 영향을 미치는 변경:
- 제조소 소재지 변경 또는 새로운 제조소 추가 (독립형 SaMD 제외)
- 디지털의료기기의 사용목적 또는 핵심적인 성능에 대한 변경
- 임상시험용 의약품에 대한 변경 (디지털융합의약품 해당)
- 임상시험등에 참여하는 대상자의 수, 대상자의 선정·제외기준
- 시험설계의 변경으로서 시험군 또는 대조군의 제외
- 임상시험용 기기의 성능 또는 안전성·유효성 평가기준, 평가방법, 해석방법 및 대상자의 안전과 직접적으로 관련이 있는 관찰항목·임상검사항목 및 관찰검사방법 등 (탐색적 평가변수는 제외)

식약처·IRB 계획 변경보고 대상
- 위 변경승인 대상이 아닌 변경으로, 해당 임상시험등이 식약처 계획승인 대상인 경우: 기관 심사위원회의 승인이 있는 날부터 30일 이내에 식약처에 변경보고

Ⅲ. 임상시험등 기관 외 실시 승인

1. 참여기관 선정 시 고려사항

디지털의료기기 특성 상 임상시험등 기관이 아닌 곳에서 임상시험등 대상자 모집 및 임상시험등 관련 데이터의 수집·분석 등 임상시험등 일부가 이루어져야 할 때에 임상시험등에 참여할 기관을 선정하여야 한다.

주의사항
단순히 정보통신서비스(클라우드) 등을 통하여 디지털의료기기를 제공하는 경우나 전자동의시스템, 전자증례기록서를 제공하는 정보기술(IT) 서비스 제공자는 기관 외 승인 대상에는 해당하지 않을 수 있으나, 임상시험등 실시기준의 관련 사항은 준수해야 하며, 고시 [별표2]에 따라 임상시험등 실시 전에 확보되어야 하는 기본문서를 보관 및 관리해야 한다.

서비스 제공자 사전 확보 기본 문서 (고시 [별표2])
- 임상시험등에 사용되는 디지털의료기기 및 기타 공급품의 취급에 관한 지침
- 임상시험등에 사용되는 디지털의료기기 및 기타 공급품의 배달·운송에 관한 기록
- 기관 외 기관에서 수집하거나 분석하는 데이터의 기록, 보관, 처리 또는 전송 등에 사용하는 제품에 대한 자료 (설계·기술적 특성·사용방법, 데이터 유형과 보호·보안, 접근 가능한 사람과 보관기간)
- 기관 외 기관에서 임상시험등을 수행하는 자와 대상자를 위한 교육자료

2. 임상시험등 기관 외 실시 승인 신청

핵심
임상시험기관 외 실시 승인은 임상시험기관 외 실시의 적정성만을 승인하는 절차이다. 임상시험기관 외 실시 승인은 임상시험등 계획승인과는 별도의 민원으로 진행하여야 한다.

관련 규정: 「디지털의료제품법」 제9조제5항, 「디지털의료제품법 시행규칙」 제15조제3항 (임상시험); 「디지털의료제품법」 제10조제4항, 「디지털의료제품법 시행규칙」 제20조제3항 (임상적 성능시험)

흐름도4·5 - 기관 외 실시 가능 여부 판단

기관 외 실시 가능 판단 기준 (다음 중 하나에 해당하면 가능):
1. 통신·네트워크 등을 이용하여 다수의 사람으로부터 데이터를 수집하는 시험
2. 데이터 임상시험 (대상자에게 직접 사용하지 않고 기존 데이터 활용)
3. 건축물 또는 시설물에 고정식으로 설치되어 이동이 불가능한 의료기기를 대상으로 하는 임상시험
4. 지정된 감염병관리기관에서만 대상자를 모집할 수 있는 임상시험
5. 감염병관리기관으로 지정·설치·운영되는 의료기관·격리소·요양소·진료소에서만 대상자를 모집할 수 있는 임상시험
6. 임상시험의 특성상 임상시험기관이 아닌 기관의 참여가 필요하다고 식약처장이 인정하는 임상시험

기관 외 실시 승인 신청 시 제출 서류

  1. 다음 사항을 포함하는 임상시험등 계획서
    • 기관 외 기관의 명칭, 소재지 및 임상시험등이 실시되는 장소에 대한 정보
    • 해당하는 제품을 관리하는 관리자의 성명 및 직명
    • 기관 외 기관에서 수집하거나 분석하는 데이터의 기록, 보관, 처리 및 전송 등에 사용하는 제품에 관한 사항
    • 기관 외 기관에서 수집되거나 분석되는 임상자료의 활용이 유효성의 평가에 미치는 영향에 대한 분석
    • 기관 외 기관에서 수집되거나 분석되는 데이터에 대한 처리 및 보안에 관한 대책
  2. 기관 외 기관에서 수집하거나 분석하는 데이터의 기록, 보관, 처리 또는 전송 등에 사용하는 제품(정보시스템 포함)에 대한 자료
  3. 기관 외 기관에서 임상시험등을 수행하는 자와 대상자를 위한 교육 자료
  4. 기관 외 기관에서 수행하는 업무에 대한 표준업무처리서 (SOP)

SOP 필수 포함 사항
- ① 역할과 책임: 연구책임자, 시험수행자, 시스템 관리자, 모니터링 담당자 등 각 주체의 업무와 책임을 명확히 구분
- ② 데이터 품질관리 절차: 수집 데이터의 이상치, 결측값, 중복값 등 점검 절차
- ③ 이상상황 및 보안사고 대응 절차: 네트워크 장애, 기기 오류, 데이터 유실, 보안 침해 발생 시 보고 및 복구 절차

기관 외 실시 승인 절차

식약처 기관 외 실시 승인 신청
        ↓
  접수 후 심사 (30일)
        ↓
  1차 보완 (30일) 및 심사
        ↓
  2차 보완 (30일) 및 심사
        ↓
 식약처장 기관 외 실시 승인
        ↓
주관기관의 '임상시험등심사위원회'에 계획(계획 변경) 승인 신청
        ↓
 주관기관의 '임상시험등심사위원회' 승인
        ↓
  승인받은 임상시험등 계획서에 따라 실시

기관 외 실시 승인 신청 시 제출자료 면제 범위
1. 이미 허가·인증·신고된 기기이거나 성능인증을 받은 디지털의료·건강지원기기에 해당하는 경우: 기관 외 기관에서 수집하거나 분석하는 데이터의 기록·보관·처리·전송 등에 사용하는 제품에 대한 자료
2. 주관 임상시험기관의 SOP에 해당 내용이 이미 포함되어 있는 경우: 기관 외 기관에서 수행하는 업무에 대한 SOP

Ⅳ. 디지털의료기기 임상시험등 실시·관리기준

1. 일반사항

디지털의료기기 임상시험등 실시·관리기준은 의료기기 임상시험 관리기준과 체외진단의료기기 임상적 성능시험 관리기준의 일반적인 내용에 디지털 특성에 따른 준수사항으로 다음 4가지를 반영하고 있다:
1. 데이터 임상시험 등을 위한 보건의료정보의 활용
2. 임상시험등에서의 원거리전산시스템의 활용
3. 임상시험등 기관이 아닌 참여기관 등에서의 실시에 따른 준수사항
4. 디지털 기술의 임상시험등 활용에 따른 고려사항

2. 디지털 특성에 따른 준수사항

가. 데이터 임상시험 등을 위한 보건의료정보의 활용

보건의료정보 사용 원칙

법적 근거
- 시행규칙 [별표6] 1.가.아 및 [별표8] 1.가.아: 임상시험(및 임상적 성능시험)에 사용되는 모든 보건의료정보는 「의료법」, 「개인정보 보호법」 등 관련 법률에 따라 적법하게 수집 또는 처리된 것을 사용할 것

동의 면제 가능한 경우 (다음 중 하나에 해당하는 경우 심사위원회 승인 필요):
- 가. 「개인정보 보호법」에 따라 익명처리하거나 가명처리한 경우
- 나. 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」에 따라 서면동의를 면제받은 경우

가명처리를 통한 데이터 활용

이미 수집된 보건의료정보를 활용한 디지털의료기기 임상시험등은 과학적 연구에 해당하므로 개인정보를 가명처리하여 활용할 수 있으며, 이 경우 「의료법」에 따른 규정은 적용하지 않는다.

과학적 연구 예시: 의료기기를 개선·개발하거나 기존 의료기기의 효과를 평가하기 위한 연구, 진단·치료법 개선·개발 또는 효과 평가를 위한 연구, 의료적 목적 소프트웨어의 개선·개발 또는 효과 평가를 위한 연구

가명처리 시 DRB 심의 필요
「개인정보 보호법」 제28조의2에 따라 가명정보 처리 시에는 기관 내부 관리계획에 따라 구성·운영하는 검토위원회인 데이터심의위원회(DRB)로부터 심의를 받아야 한다.

나. 임상시험등에서의 원거리전산시스템의 활용

전자기록 및 전자서명이 적절하게 관리될 수 있도록 하기 위해서는 전자자료의 진본성(authenticity), 무결성(integrity), 기밀성(confidentiality)을 보호하기 위해 검증된 원거리전산시스템을 이용하여야 한다.

원거리전산시스템으로 수행 가능한 기능 예시
- 전자동의시스템 (대상자 동의의 승인된 버전 유지, IRB승인 문서화, 서명된 양식 보관)
- 참여기관에서의 데이터 수집 및 보관
- 전자 증례기록서(eCRF) 관리
- 임상시험등 방문 및 기타 활동 일정
- 디지털 건강 기술에 기록된 정보 동기화
- 시험자와 대상자 간 의사소통 수단

교육 의무
원거리전산시스템을 사용하는 모든 사용자(시험자, 시험수행자 및 대상자 등)에게 시스템을 사용하기 전(혹은 임상시험등 중 필요에 따라) 교육을 제공하여야 하며, 사용자에게 영향을 줄 수 있는 변동이 발생한 경우에도 교육을 제공하여야 한다.

다. 기관 외 참여기관 등에서의 실시에 따른 준수사항

데이터를 수집하거나 분석하기 위해 사용되는 전자시스템에는 논리적 및 물리적 접근통제 기능이 필수적으로 포함되어야 하며, 승인된 사용자에게만 시스템 접근을 허용하여야 한다. 접근통제는 문서화된 위험평가 결과를 기반으로 선택 및 적용해야 하며 다중 인증, 생체인식 등의 방법을 사용하여야 한다.

데이터에 대한 외부 침입을 방지하기 위해 방화벽, 바이러스 방지, 악성 소프트웨어 방지, 스파이웨어 방지 소프트웨어와 같은 보안 조치를 마련 및 업데이트하여야 한다.

의뢰자의 참여기관 관련 준수사항 (고시 [별표1])
1. 대상자가 임상시험등 진행 중 참여기관 등에 방문이 적절한 경우를 계획서에 명시
2. 참여기관 등에서 일부 절차가 수행되는 특성을 고려하여 안전 모니터링 계획 및 부작용 관리방법을 수립
3. 시험수행자 및 대상자에게 데이터 수집 등을 위한 제품에 대한 사용법에 대한 교육을 개발하고 실시
5. 데이터 수집, 전송 종료시기, 시스템 접근 권한 차단 등 임상시험등이 종료되었을 때 서비스제공자가 제공하는 시스템 등에 취해야할 절차를 마련
6. 데이터 수집 등을 위한 제품에서 발생할 수 있는 오류를 식별하고 해결하기 위한 절차를 마련
7. 서비스제공자가 제공하는 시스템의 보안체계를 마련하여 제공하고 준수 여부를 감독

라. 디지털 기술의 임상시험등 활용에 따른 고려사항

임상시험 종료 후 소프트웨어 비활성화 (시행규칙 [별표6·8])
임상시험등에 사용하는 디지털의료기기소프트웨어는 임상시험등 기간에만 구동되어야 하며, 임상시험등 기간이 종료된 경우에는 해당 디지털의료기기소프트웨어가 구동되지 않도록 조치해야 한다. 의뢰자는 임상시험기간이 종료된 경우 사용된 디지털의료기기소프트웨어가 구동되지 않도록 조치해야 한다.

3. IRB 및 데이터심의위원회(DRB) 절차

진료 중 수집된 병원 데이터를 활용하여 임상시험등을 수행하고자 할 때에는 두 가지 심의가 요구될 수 있다:

구분 IRB DRB
관련 근거 생명윤리 및 안전에 관한 법률 개인정보보호법, 보건의료데이터활용가이드라인
목적 연구계획의 윤리적·과학적 타당성, 개인정보 보호대책 등 검토 보건의료데이터의 연구목적 활용 전, 안전한 가명처리 및 제공활용 검토
대상 인간 대상 연구 등 과학적 연구 등 목적으로 가명정보를 활용할 때
심의사항 윤리적·과학적 타당성, 연구대상자 안전, 개인정보 보호 대책(익명화·암호화 여부), 동의 여부 처리목적의 적합성, 안조치 이해 여부(관리적·기술적·물리적), 가명처리의 적정성, 반출 및 제3자 제공

DRB 심의 시 제출자료

  • 연구계획서: 데이터 활용 목적이 정당한지 확인할 수 있도록 작성
  • 증례기록지 또는 데이터 요청 명세서: 연구 목적 달성에 필요한 항목만 수집; 불필요한 항목을 포함하지 않도록 주의
  • 가명처리 계획서: 연구에 활용할 정형/비정형 데이터 항목을 어떤 가명처리 기법을 사용하여 처리할 것인지 상세히 기술
  • 반출 데이터 샘플: 가명처리의 적절성을 빠르게 판단하기 위해 실제 반출되는 데이터 형태를 사전에 확인할 수 있도록 준비

Ⅴ. 실사용 평가

1. 실사용 평가계획 준비

실사용 평가 자료를 ’디지털의료기기 허가·인증·신고 및 평가 등에 관한 규정’에 따른 임상시험 등 평가에 관한 자료로 활용하고자 할 때에는 규정에 따라 실사용 평가를 진행하여 결과가 도출된 자료만 인정이 가능하다. 따라서 계획단계부터 데이터의 신뢰성, 대표성, 통계적 통제를 초기부터 고려하여야 한다.

식약처장의 실사용 평가 자료 인정 기준 (디지털의료제품 허가·인증·신고·심사 및 평가 등에 관한 규정 제27조)
1. 실사용정보의 모집단이 적용하고자 하는 표적 모집단을 적절히 대표하는지 여부
2. 실사용정보분석 결과에 안전성, 유효성, 성능, 편향, 교란 요인, 신뢰구간을 사용한 정밀도 등이 포함되어 있는지 여부
3. 실사용정보와 임상시험(임상적 성능시험) 또는 두 개 이상의 실사용정보를 연계하여 분석할 경우 연계 변수, 매칭 방법, 표준화된 변수 항목 등이 명시되어 있는지 여부
4. 실사용정보분석 결과가 일관성있게 제품의 안전성, 유효성, 성능을 입증하는지 여부
5. 기타 식약처장이 실사용 평가 시 필요하다고 인정하는 사항

제품 및 목표 명확화

  • 평가 대상인 디지털의료기기의 정확한 명칭, 등급, 평가에 사용될 소프트웨어 버전을 확정
  • 평가기간 중 소프트웨어 업데이트 발생 시의 데이터 처리계획(예: 해당기간 데이터 제외 또는 영향 분석)을 미리 수립하여 버전 관리의 투명성을 확보
  • 평가를 통해 입증할 임상적 유효성 목표를 명확히 하여 논리적 기반을 마련

모집단 대표성 및 데이터 연계 확보

  • 실사용 근거가 적절한 환자군을 대표하는지 확인하기 위해 제품의 표적 모집단과 수집할 실사용 정보 모집단의 특성을 비교하여 대표성을 분석
  • 대표성이 부족하면 통계적 가중치 등을 이용한 편향(Bias) 통제 방안을 고려
  • 두 개 이상의 실사용 정보를 연계할 경우 데이터 표준화가 중요하므로 연계변수를 정의하고, 매칭방법 및 연계 과정에서의 개인정보 재식별 방지 조치를 구체적으로 준비

통계적 편향 및 교란 통제

  • 결과에 영향을 미칠 수 있는 교란 요인을 정의하고 목록화한 후, 이를 통제하기 위한 통계기법을 선정
  • 해당 기법이 제품의 특성과 데이터 구조에 적합한 사유를 논리적으로 제시하고, 분석 결과의 정밀도(신뢰구간)를 확보할 수 있는 데이터 규모와 통계 모델을 통계전문가와 협의하여 확정

통계전문가 협의 필요
실사용 평가는 RCT(무작위 임상시험)와 달리 비교군 설정, 교란변수 통제, 선택 편향 최소화 등이 복잡하므로 계획 단계부터 생물통계 전문가와 협력하여 설계를 수립할 것을 권장한다.

2. 실사용 평가계획서 작성

관련 규정: 시행규칙 제30조제2항

실사용 평가계획서 필수 포함 사항 4가지:
1. 실사용 정보의 종류, 출처 및 수집방법
2. 사용되는 제품에 관한 정보
3. 실사용 정보를 수집하여 평가하는 데 필요한 계획, 수행 및 결과 분석에 관한 사항
4. 실사용 평가를 수행하는 기관에 대한 정보

실용증거(RWE) 활용 가이드라인 참고
실사용 정보에 대한 구체적인 사항은 ‘의료기기의 실사용증거(RWE) 적용에 대한 가이드라인’ (식약처, 2023.7)을 참고
- 의료기기의 실사용증거(RWE) 적용에 대한 가이드라인(민원인안내서) (식약처, 2023.7)
- https://www.mfds.go.kr/brd/m_1060/view.do?seq=15231

실사용 정보의 종류, 출처 및 수집방법

  • 종류: 활용할 실사용 정보의 유형 (예: 전자의무기록, 영상, 로그 데이터 등)
  • 출처: 데이터가 생성되고 수집되는 기관이나 시스템 명시 (예: 병원의 서버, 코호트 등록 시스템, 자사 앱의 클라우드 서버 등)
  • 수집방법: 데이터가 어떻게 생성, 수집, 전송 및 비식별화되는 전 과정에 대해 기술적 프로세스를 상세히 기술. 데이터의 품질관리 절차를 포함하여 데이터의 정확성, 완전성, 일관성을 보장하는 방안을 명시

사용되는 제품에 관한 정보

  • 제품의 명칭, 등급, 제품코드, 평가에 사용될 소프트웨어 버전을 기재
  • 제품의 사용목적 및 적응증을 구체화
  • 디지털의료기기가 데이터를 처리하고 임상적 결과를 도출하는 작동 방식을 요약 설명
  • 평가의 범위와 대상이 명확하게 작성

실사용 정보를 수집하여 평가하는 데 필요한 계획·수행 및 결과 분석에 관한 사항

  • 연구 설계를 명시하고 제품의 목적에 맞게 정의된 주요 평가 변수와 분석 항목을 구체적으로 제시
  • 통계 분석 계획에서는 실사용 정보의 특성을 고려하여 교란 변수를 통제하기 위한 고급 통계 기법 (예: 성향점수 매칭)을 기술하고, 표본 크기의 근거를 제시
  • 데이터 누락(결측값) 처리 방안, 연구 기간, 윤리적 준수사항 (IRB 승인, 동의 절차 등)을 상세히 기술

실사용 평가를 수행하는 기관에 대한 정보

  • 평가를 실제로 수행하거나 데이터 분석을 담당하는 기관의 명칭, 주소 및 주요 책임연구자의 정보를 기술
  • 실사용 정보 수집 및 분석에 참여할 인력의 전문성 및 자격 사항을 간략히 설명하고 연구 결과의 신뢰성을 담보할 수 있는 능력을 갖추고 있음을 입증

Ⅵ. 참고문헌

  1. 보건의료데이터 활용 가이드라인, 2024.12. (보건복지부, 개인정보보호위원회)
  2. 임상시험 전자동의 가이드라인, 2023.12. (식품의약품안전처)
  3. 임상시험 전자 자료 처리 및 관리를 위한 가이드라인, 2012.12. (식품의약품안전처)
  4. 의료기기의 실사용증거(RWE) 적용에 대한 가이드라인, 2023.7. (식품의약품안전처)
  5. Digital Health Technologies for Remote Data Acquisition in Clinical Investigations, FDA, December 2023
  6. Electronic Systems, Electronic Records, and Electronic Signatures in Clinical Investigations: Questions and Answers, FDA, October 2024
  7. Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices, FDA, December 2023
  8. Real World Evidence Regulatory considerations for Medical Devices, TGA, April 2024
  9. Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements, FDA, September 2024

FAQ - 자주하는 질의응답

Q1. 식약처 임상시험등 계획 승인 이후에 기관의 IRB 계획 승인 신청을 해야 하나요?
> 식약처 임상시험등 계획 승인 대상일 때 먼저 식약처 계획 승인 이후 기관의 IRB 승인 신청해야 하는 것은 아닙니다. 계획 승인 신청 및 승인에 대해 순서가 정해져 있지 않으므로 IRB 승인 신청은 식약처 계획 승인 이전에도 진행이 가능합니다.

Q2. 임상시험과 실사용 평가의 차이는 무엇인가요?
> 임상시험은 허가(인증 또는 신고)되지 않은 디지털의료기기의 안전성·유효성 또는 성능을 검증하기 위해 사람을 대상으로 수행하는 시험이며, 실사용 평가는 허가(인증 또는 신고)된 기기를 실제 사용 환경이나 기존 데이터를 통해 평가하는 연구입니다. 실사용 평가는 시판 후 안전성·유효성 또는 성능을 확인하거나 실사용 근거를 확보하기 위한 목적입니다.

Q3. 어떠한 경우, 식약처의 임상시험계획승인 면제 대상에 해당하나요?
> 대부분 임상시험은 식약처 승인 대상이나, 데이터만 사용하는 후향적 연구나 우수관리체계인증을 받은 1·2등급 소프트웨어 등 일부 조건에 해당하면 면제될 수 있습니다. 임상적 성능시험은 검체 채취방법의 위해도가 큰 경우 등 일부 조건에 해당하지 않으면 면제 대상에 해당합니다. 다만, 면제 대상이라도 IRB 승인은 필수이며, 식약처에 사전검토를 요청하거나 임상시험계획 승인을 받을 수 있습니다.

Q4. 데이터만 사용하는 연구도 IRB 심사가 필요한가요?
> 디지털의료기기를 임상시험 대상자에게 직접 사용하지 않고, 기존에 수집된 데이터만 분석하는 연구(데이터 임상시험)는 식약처 승인은 면제되지만, IRB 심사를 반드시 받아야 합니다. 또한 개인정보보호법에 따라 가명처리·데이터심의(DRB) 절차를 따라야 합니다.

Q5. 어떠한 경우, 기관 외 실시 승인을 신청하나요?
> 임상시험등 기관이 아닌 곳에서 대상자 모집, 데이터 수집·분석 등 시험일부를 수행하려는 경우 식약처장에게 기관 외 실시 승인을 신청해야 하며, 주관기관의 IRB 심의도 필수입니다. 단순히 클라우드나 전자동의시스템을 제공하는 서비스 업체는 승인 대상이 아닐 수 있지만, 표준업무지침서 보유 등 실시기준 준수 여부를 확인해야 합니다.

Q6. 임상시험계획서에는 어떤 내용을 포함해야 하나요?
> 임상시험계획서에는 시험 목적 및 배경, 대상자 선정기준, 시험 설계와 방법, 데이터 수집·처리·보관 계획, 유효성의 평가기준, 평가방법, 안전성 모니터링, 기관 외 실시 여부 및 참여기관 정보 등을 구체적으로 기술해야 합니다. 필요시, 데이터 보안과 개인정보 보호 조치 계획에 대해서도 추가로 기술합니다.

Q7. 실사용 평가계획서 작성 시 주의사항은?
> 실사용 평가 계획서에는 실사용 정보의 종류와 출처, 수집 및 비식별화 방법, 평가 대상 제품의 명칭·등급·버전, 수집된 데이터 분석 계획, 통계적 편향 통제 방법, 수행 기관의 역량 등을 포함해야 합니다. 데이터의 대표성과 통계적 정확성을 확보하기 위해 통계 전문가와 협력하여 설계를 수립해야 합니다.

Q8. DRB와 IRB는 무엇이 다르며 순서가 있나요?
> IRB는 연구의 윤리성과 연구 대상자의 권리·안전·복지를 보호하기 위한 위원회이며, DRB는 병원이 보유한 데이터를 연구에 활용할 때 가명처리 적정성과 데이터 제공 여부를 심의하는 위원회입니다. DRB 심의 대상 과제의 경우, 현재 각 병원마다 IRB, DRB 절차 및 운영체계가 다르기에 연구 수행할 병원의 IRB, DRB 절차 등을 사전에 반드시 확인해야 합니다.

IRB/DRB 심의 절차 예시:
- 예시1: IRB접수 → DRB 접수 → DRB 심의 → IRB 승인 → 데이터 수집
- 예시2: IRB접수 → IRB 승인 → 데이터 수집 → DRB 접수 → DRB 심의
- 예시3: IRB접수 → DRB 접수 → IRB 승인 → 데이터 수집 → DRB 심의
- 예시4: IRB접수 → DRB 접수 → IRB 승인 → DRB 심의 → 데이터 수집
- 예시5: IRB(DRB 병행) 접수 → IRB 승인(DRB 병행) → 데이터 수집

Q9. 기존 의료기기 임상시험기관으로 지정된 기관에서 디지털의료기기 임상시험을 진행하면 되나요?
> 디지털의료기기 임상시험은 의료기기법에 따라 지정된 의료기기 임상시험기관에서 수행하시면 됩니다. 만약 디지털의료기기 임상적 성능시험을 수행할 예정이라면 체외진단의료기기법에 따른 임상적 성능시험기관에서 수행해야 합니다.