FDA 통계(Biostatistics) 관련 가이던스 목록
Regulatory Science
FDA biostatistics guidance를 ICH, 의약품, 생물학적 동등성, 의료기기 기준으로 빠르게 훑을 수 있도록 정리한 목록입니다.
출처: FDA Guidance Documents Search / FDA Office of Biostatistics
1. ICH 가이던스 — 통계 원칙
| # | 제목 | 발행일 | 발행처 | 링크 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | E9 Statistical Principles for Clinical Trials | 1998-09 | CDER/CBER (ICH) | 페이지 | PDF |
| 2 | E9(R1) Statistical Principles for Clinical Trials: Addendum — Estimands and Sensitivity Analysis in Clinical Trials | 2021-05 | CDER/CBER (ICH) | 페이지 | PDF |
2. CDER/CBER — 임상시험 설계 및 분석
| # | 제목 | 발행일 | 상태 | 링크 |
|---|---|---|---|---|
| 3 | Format and Content of the Clinical and Statistical Sections of an Application | 1988-07 | Final | 페이지 |
| 4 | Non-Inferiority Clinical Trials to Establish Effectiveness | 2016-11 | Final | 페이지 | PDF |
| 5 | Enrichment Strategies for Clinical Trials to Support Determination of Effectiveness of Human Drugs and Biological Products | 2019-03 | Final | 페이지 | PDF |
| 6 | Adaptive Design Clinical Trials for Drugs and Biologics | 2019-12 | Final | 페이지 | PDF |
| 7 | Meta-Analyses of Randomized Controlled Clinical Trials to Evaluate the Safety of Human Drugs or Biological Products | 2018-11 | Final | |
| 8 | Multiple Endpoints in Clinical Trials | 2022-10 | Final | 페이지 | PDF |
| 9 | Adjusting for Covariates in Randomized Clinical Trials for Drugs and Biological Products | 2023-05 | Final | 페이지 | PDF |
| 10 | Master Protocols for Drug and Biological Product Development | 2023-12 | Final | |
| 11 | Use of Bayesian Methodology in Clinical Trials of Drug and Biological Products | 2026-01 | Draft |
3. CDER/CBER — 생물학적 동등성 (Bioequivalence)
| # | 제목 | 발행일 | 상태 | 링크 |
|---|---|---|---|---|
| 12 | Statistical Approaches to Establishing Bioequivalence | 2001-01 | Final (구버전) | 페이지 | PDF |
| 13 | Statistical Approaches to Establishing Bioequivalence (개정 Draft) | 2022-12 | Draft |
4. CDRH — 의료기기 (Medical Devices)
| # | 제목 | 발행일 | 상태 | 링크 |
|---|---|---|---|---|
| 14 | Statistical Guidance on Reporting Results from Studies Evaluating Diagnostic Tests | 2007-03 | Final | |
| 15 | Guidance for the Use of Bayesian Statistics in Medical Device Clinical Trials | 2010-02 | Final | 페이지 | PDF |
| 16 | Adaptive Designs for Medical Device Clinical Studies | 2016-07 | Final |
5. 기타 통계 관련 가이던스
| # | 제목 | 발행일 | 발행처 | 링크 |
|---|---|---|---|---|
| 17 | Statistical Aspects of the Design, Analysis, and Interpretation of Chronic Rodent Carcinogenicity Studies of Pharmaceuticals | 2002 | CDER (ICH S1C(R2) 관련) | 페이지 |
주요 가이던스 요약 설명
ICH E9 & E9(R1)
임상시험에서의 통계적 원칙을 다루는 ICH 핵심 가이던스. E9(R1) Addendum은 Estimand 프레임워크를 도입하여 임상시험 목적, 설계, 분석 간의 정합성을 강조한다.
Non-Inferiority (비열등성) 가이던스 (2016)
비열등성 시험의 설계·NI margin 설정·통계적 검정 방법 및 규제 해석에 대한 FDA의 공식 입장을 제시한다.
Adaptive Design Guidances
- CDER/CBER (2019): 의약품/생물의약품에 대한 적응형 설계 (group sequential, sample size re-estimation 등)
- CDRH (2016): 의료기기에 대한 적응형 설계 (Bayesian adaptive 포함)
Multiple Endpoints (2022)
다중 평가변수(primary/secondary/multiplicity)에 대한 통계적 접근 방법(Bonferroni, Hochberg, hierarchical testing 등)을 구체적으로 제시한다.
Adjusting for Covariates (2023)
무작위 배정 임상시험에서 기저치 공변량(covariate)을 활용한 분석 방법(ANCOVA, G-computation 등)에 대한 FDA 권고사항을 제시한다.
Bayesian Methodology Draft (2026)
의약품·생물의약품 임상시험에서의 Bayesian 방법론 활용에 대한 최신 Draft 가이던스. 사전 분포(prior distribution) 설정, 정보 차용(information borrowing), 소아 외삽(pediatric extrapolation) 등 포함.
Bayesian Statistics for Medical Devices (2010)
의료기기 임상시험에서 Bayesian 통계 활용에 대한 CDRH 가이던스. Bayesian adaptive design, hierarchical Bayes, prior elicitation 등을 다룬다.